Emanuel da Silva Savioli RA: 11007
Erik Rutielly Lima Barreto RA: 11008
Rodrigo Dutra F. Cardoso RA: 11035
Terapia genética ou Geneterapia visa substituir com alelos funcionais aqueles que são defeituosos para o tratamento de uma doença; principalmente, doenças hereditárias. Embora a tecnologia ainda esteja em seu estágio inicial, tem sido usada com sucesso.
Uma molécula transportadora, chamada vetor, precisa ser usada para se enviar o gene terapêutico para as células-alvo do paciente. Atualmente, o vetor mais comum é um vírus que foi geneticamente alterado para transportar DNA humano normal. Vírus evoluíram de forma a encapsular e transportar seus genes para células humanas, causando doenças. Cientistas tentaram aproveitar essa capacidade e manipular o genoma dos vírus, removendo os genes causadores de doença e inserindo genes terapêuticos. Células-alvo, tais como células do fígado ou dos pulmões do paciente, são infectadas com o vetor. O vetor, então, descarrega seu material genético, contendo o gene terapêutico humano, na célula-alvo. A produção de proteínas funcionais pelos genes terapêuticos restauram as células-alvo a um estado de normalidade.
Todas as terapias genéticas realizadas até agora em humanos foram dirigidas a células somáticas. Para que os genes introduzidos sejam transmitidos normalmente para a descendência, é necessário também que sejam incorporadas aos cromossomos por recombinação genética.
A terapia genética com genes somáticos pode ser dividida em duas grandes categorias: ex vivo (em que as células são modificadas fora do corpo e, então, transplantadas novamente para o paciente) e in vivo (em que os genes são modificados nas células ainda dentro do corpo).
Problemas com a integração do DNA terapêutico dentro do genoma e a rápida divisão natural da muitas células impedem a terapia genética de completar seus termos benéficos. Pacientes terão de ser submetidos à terapia genética inúmeras vezes. Além disso, se o DNA é integrado no lugar errado, por exemplo, pode induzir um tumor.
Infelizmente, alguns dos distúrbios mais comuns são causados por variações dos efeitos combinados de muitos genes. Distúrbios de vários genes como esses, seriam especialmente difíceis de tratar eficazmente usando terapia genética.
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